薬理試験には、2種類あります。一つ目は、開発化合物の有効性や作用機序を調べる薬効薬理試験です。体内におけるさまざまな代謝物も調べるほか、薬効と用量の相関関係も調べられます。これは、次に行う臨床試験における要用･用量を決定するための基礎データとなります。
二つ目は、消化器系や中枢神経系といった、各機能への開発化合物の作用を見て、副作用などを予測したり、主作用と各機能への影響がどれだけかけ離れているかを考察します。
分野に関係なく、ヒトで行う試験を一般的に臨床試験といいますが、医薬品の開発において実施される臨床試験は治験といいます。動物による非臨床試験から得られた薬理作用や薬物動態の結果が、私たちに人間では同なのかを確認するのが目的です。負担軽減費なる名目で謝礼が支払われますので、意外と参加者は多いようです。
治験を終えて無事に市場に新薬が出るようになっても、製薬会社は、向こう8年間は有効性や副作用の発生状況を調査し、再審査を受けなければなりません。これは市販後調査（PMS）あるは第4相試験とも呼ばれています。このおゆに、薬は発売された後も、効果や安全性について厳しく検証されるのです。